EL ÉXITO CLÍNICO DEL COMPLEJO TERAPIAS BIOLÓGICAS

El éxito clínico del Complejo Terapias biológicas: Ten cuidado con lo que deseas …
Malcolm K Brenner1

1Editor en Jefe

Los aspirantes a terapeutas de genes y células que anhelaba el día en que podía escapar de la burla de que su campo fue de 5 años de éxito, Äîand ha sido así durante 20 años. Afortunadamente, nuestro deseo ha sido concedido, para un número creciente de informes de éxito clínico de las enfermedades genéticas y el cáncer están apareciendo en revistas de alto perfil y que son ampliamente reconocidos. Pero ahora que esta primera etapa ha pasado, nos quedamos con lo que es en muchos sentidos un problema más intratable. ¿Cómo nos aseguramos de que seguros y eficaces terapias biológicas complejas (CBT) se convierten en productos con licencia que son lo suficientemente viable desde el punto de vista comercial que se distribuye ampliamente como la norma de la práctica clínica? En una serie de artículos durante el próximo año, Molecular Therapy analizará estas cuestiones con más detalle, pero voy a empezar exponiendo el problema aquí.

Algunos genes y los enfoques de terapia celular, Äîfor ejemplo, el uso de la inyección de plásmido o un virus o sin modificar las células en bancos, Äîmay ser relativamente fácil de desarrollar, implementar y difundir, la mayoría, sin embargo, no lo será. En cambio, son verdaderas biológicos complejos que son casi imposibles de encajar en el modelo estándar de desarrollo de fármacos en los que ha llegado la medicina moderna a depender en gran medida. A diferencia de proteínas terapéuticas de molécula pequeña, o incluso, CBT se han individualizado, pueden necesitar múltiples estudios iterativo temprana fase clínica para optimizar cada componente, se han incorporado extensa propiedad intelectual, y son caros de fabricar y distribuir. Por otra parte, CBT están destinados a ser curativa y no de mejora, y por lo que un solo tratamiento puede sustituir a la administración convencional crónica requiere de pequeñas moléculas y proteínas. Por supuesto, muchos de estos mismos problemas se aplican a preexistentes biológicos complejos, como los trasplantes de órganos, y en particular a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCPH), que han sido establecidos como estándares de la práctica clínica. Por desgracia, la introducción de sus equivalentes modernos se ha vuelto mucho más difícil y compleja, debido a los cambios profundos en el ámbito regulador y médica económica. Si protocolos TPH se están introduciendo ahora, que sería cerrada en las preocupaciones de toxicidad a largo antes de que sus beneficios podrían ser evidentes.

A pesar de las preocupaciones mencionadas han desalentado a los intereses comerciales de CBT en desarrollo, varios factores están empezando a cambiar esta apreciación. Con el aumento del poder de la genómica / proteómica o análisis metabolómicos de los tejidos enfermos y las respuestas de acogida, cada vez es factible diseñar y desarrollar terapias más personalizadas dirigidas a la situación específica de la enfermedad de un individuo. Como consecuencia, las compañías farmacéuticas están tomando conciencia de que su modelo estándar de desarrollo de fármacos y de comercialización no se aplican incluso a largo Äústandard nuevo, AU drogas, dándoles un fuerte incentivo para desarrollar enfoques creativos para el desarrollo de fármacos individualizados. La implementación de estos nuevos enfoques se requiere un diálogo con los organismos de reglamentación farmacéutica para establecer nuevos criterios para el registro que aumenten el acceso a los agentes eficaces y reducir al mínimo cualquier incremento en el riesgo. Una vez acordado, este criterio podría casi con toda seguridad se ampliará a TCC. En segundo lugar, el desarrollo en los Estados Unidos y Europa de un sistema de pagador cada vez más centralizado favorecerá la introducción de las terapias que tienen el perfil óptimo farmacoeconómicos, Äîwith menor número de efectos secundarios, la más alta calidad de vida, y la mayor persistencia de los beneficios. Comparación de la eficacia / análisis de los servicios de salud de la CBT es casi seguro que favorecen muchos de ellos sobre los agentes convencionales y debe conducir a la desviación de fondos centralizados para su apoyo. En los Estados Unidos, este cambio será probablemente con la ayuda de los Institutos Nacionales de Salud, que ya está apoyando o considerando el apoyo a los ensayos de registro de CBT, aunque en una escala más limitada de lo que podría lograrse ya sea por industria o por el Departamento de Salud de EE.UU. y Servicios Humanos en su conjunto. Por último, el éxito de optimismo razas, y la reciente aprobación de la vacuna Provenge para el cáncer de próstata, sin duda, ha proporcionado un impulso a los intereses industriales, si bien la comercialización exitosa de este TCC aprobados puede ser un desafío.

En Europa, la CBT se llaman, productos Äúadvanced terapia, AU o ATM pesos. Desafortunadamente, este es un acrónimo engañoso porque, a diferencia del tipo más familiar de la ATM, un cajero automático-P en la actualidad sólo puede consumir en lugar de prescindir de dinero. Nuestro deseo para los próximos 5 años es que vamos a revertir esta tendencia, y en los números siguientes de Molecular Therapy veremos cómo este deseo se cumpla.

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